Можем ли да се доверим на резултатите от ранните клинични изпитвания?
Резултатите от ранните клинични проучвания, разследващи нови лечения за хронични заболявания, могат да бъдат драстично преувеличени, показва анализ, публикуван тази седмица.
Тъй като средната продължителност на човешкия живот бавно се разширява, броят на хората с хронични заболявания непрекъснато нараства. Всъщност почти половината от възрастните в САЩ сега живеят с поне едно хронично заболяване.
Всички тези състояния - които включват сърдечни и бъбречни заболявания, инсулт, рак и диабет - могат да бъдат лекувани, но много от наличните лечения имат неприятни странични ефекти. Все още никой не може да бъде излекуван.
Лекарите и пациентите очакват с нетърпение новини за нови иновативни начини за лечение на болестите. В същото време медицинските изследвания са на върха на всички времена. В световен мащаб броят на регистрираните клинични изпитвания се е увеличил седем пъти от 2004 до 2013 г.
Такъв тласък в научните изследвания може да бъде добро нещо само за хората, надяващи се на нови лечения. И тук в Медицински новини днес, ние обхващаме възможно най-много съответни нови открития.
Навлизането на пръсти в нови открития от най-добрите списания е това, което кара читателите ни да се връщат отново. Важността и вълнението на новаторската наука ме държи на работа.
И така, когато прочетох доклада, който обсъждаме днес, трябва да призная, че сърцето ми леко се сви. Накратко, изследователите заключават, че към резултатите от ранните клинични изпитвания трябва да се подхожда предпазливо.
Извършен в практическия център, основан на доказателства в клиниката Mayo, анализът изследва зловещо наречения ефект Proteus.
Ефектът на Proteus
Когато за първи път се изпробва ново лечение, ранните резултати често са много по-изразени от тези, открити в по-късни проучвания. С други думи, изпитваното лекарство или процедура изглежда работи по-добре в началото, а след това, когато бъде преразгледано по-късно, размерът на ефекта намалява. Това се нарича ефект на протея.
Въпреки че този ефект е измерван и преди в други области, водещият автор на изследването д-р Фарес Алахдаб иска да изследва явлението по отношение на клиничните изпитвания за хронични заболявания.
Искаше да види точно колко изследвания са повлияни и с колко. Другият важен въпрос, който екипът зададе, беше: „Защо се случва това?“
За своето разследване те прегледаха стотици статии. Те са получени от 10-те най-добри медицински списания, оценени от техния фактор на въздействие - универсална система за класиране на списанията. По-конкретно, те се фокусираха върху 70 метаанализа, публикувани през 2007–2015.
Констатациите са публикувани в списанието Изследвания на клиниката Майо. Изследователите разкриха, че ефектът от първото или второто проучване, разглеждащо устройство или лечение, е 2,67 пъти по-голям от ефекта, който се наблюдава в следващите проучвания.
„Този феномен на преувеличени ранни резултати присъства в огромните 37 процента от изследванията, които прегледахме“, разкрива д-р Алахдаб.
Ефектът е интересен и може би неочакван. Той обаче има и сериозни последици за хората с хронични заболявания и тези, които ги лекуват.
„Често пациентите живеят с повече от едно хронично заболяване и те и техните лекари следят за изследвания за нови лечения. Те трябва да са наясно, че ефектът, забелязан в по-ранни изпитвания, може да не се прояви с времето и може да бъде много по-скромен. "
Водещ изследовател д-р М. Хасан Мурад
Накратко, вземането на решение относно грижите като отговор на ранните констатации може да е преждевременно.
Защо се случва това?
Изследователите са започнали своето проучване с редица теории защо съществува ефектът на Протеус. Някои променливи, които могат да изиграят роля, включват размера на проучването (може би по-късните проучвания включват повече субекти), продължителността на проучването (може би по-ранните изпитвания са били по-кратки по продължителност) и популацията на проучването (разлика в пациентите спрямо извънболничните, за инстанция).
Друг фактор, който може да играе роля, е финансирането. Ако изследователите работят за компания, която произвежда лекарството, което те изпитват, може да има стимул за събиране на положителни резултати. По подобен начин едно проучване може да бъде спряно по-рано, за да даде по-благоприятни резултати.
Когато анализът разгледа всяка от променливите по-горе (и много повече), той не открива статистически значими ефекти във всички проучвания. Но във всеки отделен случай един или много от тези фактори могат да бъдат отговорни за ефекта.
Изглежда, че няма еднозначен отговор. Авторите пишат, „[поне] засега ефектът на Протеус е непредсказуем.“
Това не прави резултатите от ранните клинични изпитвания без значение или безсмислени. Доколкото MNT са загрижени, те все още си струва да докладват Д-р Мурад не иска констатациите му да се разглеждат като отрицателни.
Всъщност той обяснява: „Някои хора могат да мислят, че това е антииновационно послание. Напротив, приветстваме нови лечения. Ние просто искаме хората да знаят, че ползата, наблюдавана в реалната практика, когато лечението се дава на хора с различни съпътстващи заболявания и в различни условия, може да е по-малка от тази, наблюдавана в най-ранните клинични проучвания. "
Съобщението за вкъщи е просто: вземете ранните резултати с щипка сол. Не че ранните изпитания са без значение - далеч от това. Те са необходима част от пътуването от теорията към практиката. Тежестта, която поставяме върху констатациите, може да се наложи да бъде променена.
Ето тук MNT, все още не сме готови да затворим клавиатурите си.
