Редактирането на гени показва понижаване на холестерола при маймуни
Ново проучване, публикувано в списанието Природна биотехнология, твърди, че хората, които са изложени на висок риск от сърдечни заболявания поради прекомерните нива на холестерол, скоро могат да получат безопасно и ефективно алтернативно лечение при редактиране на гени.
Хиперхолестеролемията, която е сърдечно-съдово състояние, поставя хората в изключително висок риск от заболяване на коронарните артерии поради високото натрупване на холестерол в кръвта им.
Повечето хора с хиперхолестеролемия приемат статини за лечение на състоянието си, но за други тези лекарства не са достатъчни за понижаване на холестерола.
Според някои изследвания, 1 от 7 души с наследствена хиперхолестеролемия може да се наложи да прибегне до друг вид лекарство, наречено PCSK9 инхибитори.
Въпреки това, лечението с PCSK9 инхибитори често може да бъде неудобно, тъй като изисква многократни инжекции, а някои пациенти просто не понасят лекарството.
За тези хора редактирането на гени може да бъде решението, показват нови изследвания от Медицинския факултет на Перелман към Университета на Пенсилвания във Филаделфия.
Новото проучване, ръководено от първия автор доктор Лили Уанг, изследовател доцент по медицина в университета, показва, че редактирането на генома може да понижи нивата на холестерола при маймуните резус.
Холестеролът намалява с 30–60 процента
В здраво тяло, PCSK9 генът разгражда рецепторите за липопротеини с ниска плътност (LDL), които са отговорни за премахването на излишния холестерол от кръвта ни.
Инхибиторите на PCSK9 помагат за понижаване на нивата на LDL или „лошия“ холестерол. Но за хората, които не понасят тези лекарства, Уанг и колегите са намерили решение.
„Най-често - обяснява Уанг - тези пациенти се лекуват с многократни инжекции на антитяло срещу PCSK9 […].”
„Но нашето проучване показва, че при успешното редактиране на генома, пациентите, които не могат да понасят инхибиторни лекарства, може вече да не се нуждаят от този тип повторно лечение.“
Лили Уанг
Изследователите са разработили ензим, който насочва и деактивира PCSK9 ген. Те са използвали адено-асоцииран вирус (AAV), за да транспортират този ензим в черния дроб на маймуните. Черният дроб носи по-голямата част от отговорността за премахване на прекомерния холестерол.
Установено е, че животните, получили лечението, имат по-ниски нива на PCSK9 и LDL холестерол.
По-конкретно, средните и високите дози от лечението намаляват нивата на PCSK9 с 45–84 процента и нивата на холестерола с 30–60 процента.
Тези AAV векторни дози по-рано са показали, че са безопасни и ефективни при клинични изпитвания при хора на генно-заместителна терапия за лечение на хемофилия.
„Първоначалната ни работа с няколко подхода и редактирането - отбелязва старшият автор на изследването д-р Джеймс М. Уилсън, който е директор на Програмата за генна терапия в университета -„ даде най-впечатляващите данни при нечовешки примати, когато сдвоихме AAV за доставка с конструиран [ензим] за редактиране. "
„Ние се възползвахме“, продължава той, „нашият 30-годишен опит в генната терапия за напредък в транслационната наука за редактиране на генома in vivo и по този начин засили значението на ранните проучвания при нечовешки примати за оценка на безопасността и ефикасност. "
