Неуспешното лекарство за деменция получава втори шанс
Biogen, мултинационална биотехнологична компания, и Eisai, японска фармацевтична компания, планират да подадат заявление за одобрение на Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за лекарство срещу Алцхаймер, което има смесени резултати в клиничните изпитвания. Може ли това противоречиво лекарство да предложи нова надежда на милиони хора по света?
По света около 50 милиона души живеят с деменция, най-честата форма на която е болестта на Алцхаймер.
Изследователите непрекъснато разработват и тестват нови лекарства, за да се опитат да забавят, обърнат или поне да подобрят симптомите на това в момента нелечимо състояние.
И все пак много нови лекарства, които учените разработват, никога не стигат до етапа на клиничното изпитване, тъй като или причиняват твърде много странични ефекти, или се оказват много по-малко ефективни, отколкото са се надявали създателите им.
И тогава има някои лекарства, които водят до смесени резултати, когато се тестват в клинични изпитвания. Едно такова лекарство е адуканумаб, разработено от учени, свързани с Biogen, мултинационална биотехнологична компания със седалище в Кеймбридж, Масачузетс.
Aducanumab е моноклонално антитяло, което трябва да предотврати или забави невродегенерацията чрез премахване на токсични бета-амилоидни плаки от мозъка в ранните етапи на това състояние.
Biogen тества лекарството в две клинични изпитвания фаза III, но през март тази година компанията реши да спре тестовете предсрочно, след оценка на независима група, че е малко вероятно тестовете да постигнат основната си крайна точка.
Когато реши да сложи край на опитите за оценка на това обещаващо ново лекарство, компанията загуби над 18 милиарда долара, според Ройтерс.
Сега обаче Biogen обявиха, че в сътрудничество с партньор Eisai, фармацевтична компания със седалище в Токио, Япония, са решили да представят адуканумаб за одобрение от FDA в началото на следващата година.
Новият анализ разкрива по-обещаващи резултати
В своето съобщение за пресата Biogen обясняват, че са стигнали до това решение, след като са направили собствен анализ на набори от данни от двете клинични изпитвания и са се консултирали с FDA относно констатациите.
„С толкова опустошителна болест, която засяга десетки милиони по целия свят, днешното съобщение наистина е окуражаващо в борбата срещу Алцхаймер. Това е резултат от новаторски изследвания и е свидетелство за твърдата решимост на Biogen да следва науката и да прави правилното за пациентите “, казва Мишел Вунацос, главен изпълнителен директор на Biogen.
„Ние се надяваме на перспективата да предложим на пациентите първата терапия за намаляване на клиничния спад на болестта на Алцхаймер и потенциалното въздействие на тези резултати за подобни подходи, насочени към [бета-амилоид].“
Мишел Вунацос
Екипът от Biogen обяснява, че по-ранният анализ на безсмислието, довел до прекратяването на двете клинични проучвания, всъщност се е основавал на по-ранен и по-малък набор от данни от 1748 участници, завършили 18-месечно лечение с адуканумаб.
Сега изследователите най-накрая са анализирали по-голям набор от данни от двата късни етапа на проучвания, включващи информация от 3285 участници, от които 2066 са завършили 18-месечно лечение с лекарството. Тези данни, поддържа Biogen, разказват различна история от тези, включени в анализа на безполезността.
„Този голям набор от данни представлява първият път, когато проучване от фаза III демонстрира, че изчистването на агрегирания [бета-амилоид] може да намали клиничния спад на болестта на Алцхаймер, осигурявайки нова надежда за медицинската общност, пациентите и техните семейства“, казва д-р. Антон Порщайнсон, който беше главният следовател.
„Има огромна неудовлетворена медицинска нужда и общността на болестта на Алцхаймер чака този момент. Поздравявам Biogen, FDA, медицинската общност и пациентите и техните партньори в проучването за тяхната упоритост в работата, за да превърнем днешното съобщение в реалност “, добавя той.
Компанията казва, че по-големият набор от данни показва, че - поне в едно от проучванията - участниците, които са получили висока доза адуканумаб, са имали 23% по-малък спад в мисловните умения и също така са показали по-малък спад при други показатели на когнитивните способности.
Независимо от това, компанията не е уточнила какво означава това по отношение на ежедневието на участниците и дали по-ниските темпове на спад реално променят способността на участниците да поддържат независим живот.
Въпреки че неотдавнашното съобщение на Biogen може да даде на хората със свежа надежда за бъдещето, някои специалисти остават скептични относно жизнеспособността на лекарството и дали то ще получи одобрение от FDA.
„Жизнеспособността на такова подаване е неизвестна, предвид смесените резултати. Според нас Biogen е донякъде отчаян за двигатели на растежа […], така че промяната в повествованието е крайно необходима “, коментира старшият биотехнологичен анализатор на RBC Capital Brian Abrahams.
