ALS: „Уникалните“ клетки могат да отворят нови пътища за терапия
Амиотрофичната странична склероза или ALS е прогресиращо невродегенеративно заболяване, което води до смъртта на нервните клетки, които контролират движението, оставяйки хората неспособни да се движат и в крайна сметка да дишат. ALS е фатален и засега нелечим. Могат ли новите открития да носят надежда за нови терапии?
Ново изследване открива неизвестни досега подвидове двигателни неврони при хора с ALS.ALS, известна още като болест на Lou Gehrig, засяга приблизително 30 000 души само в САЩ.
И все пак причините за нея остават до голяма степен неизвестни. Понастоящем няма лечение и има няколко лечения за подобряване на качеството на живот или удължаване на продължителността на живота.
Това състояние понякога се характеризира с „фокално начало“, което означава, че симптомите се появяват един по един в определена област, например ръка, преди да се разпространят в останалата част на тялото.
По този начин, тъй като двигателните неврони в гръбначния мозък и мозъка започват да умират, човек с ALS може първо да изпита парализа в един крайник, след това в друг и така нататък, докато двигателните клетки, които задвижват мускулите на дишането, умрат, оставяйки човека неспособен да дишай.
Понастоящем „Никой тест не може да предостави окончателна диагноза на ALS“, според Националния институт по неврологични разстройства и инсулт, и лекарите в крайна сметка диагностицират състоянието въз основа на неговите симптоми.
Поради тази причина повечето хора с ALS получават диагнозата си, когато състоянието вече е напреднало до видима степен.
Ново изследване от Университета на Илинойс в Чикаго за първи път идентифицира набор от биомаркери, които отличават хората с ALS от тези без невродегенеративно заболяване.
Тези констатации, за които разследващите докладват Невробиология на заболяванията, биха могли да помогнат на лекарите да диагностицират състоянието по-рано и те също така могат да открият нови пътища за изследване на целевата терапия.
Клетки „никога не са докладвани“ в ALS
В новото проучване учените извършиха повторен анализ на проби от моторни неврони и свързани клетки, които бяха събрани от гръбначните мозъци на лица, починали поради ALS, и от тези на здрави хора без невродегенеративно състояние.
Изследователите вече бяха разгледали тези проби през 2010 г., когато сравниха клетъчните популации, като анализираха генната експресия във всяка. Изследователите са събрали пробите от области на гръбначния мозък, които са по-малко засегнати при хора с ALS.
„Тъй като трябва да има клетъчни промени, настъпващи в областите на гръбначния мозък, съседни на области, където заболяването е засегнало ясно моторните неврони в гръбначния стълб, искахме да разгледаме невроните от тези съседни области, за да определим дали те се различават от здравата тъкан“, обяснява олово изследовател д-р Фей Сонг.
„Инвалидизиращата болест няма ефективно лечение за спиране на прогресията на болестта и има само две лекарства, които могат да удължат оцеляването на пациента с няколко месеца. Така че са много необходими нови лекарствени цели, особено такива, които биха могли да бъдат дадени в по-ранните стадии на заболяването “, продължава тя.
Екипът вече е идентифицирал някои значителни разлики между невроните и другите клетки, присъстващи в гръбначните стълбове на хора с ALS и тези, присъстващи в гръбначните стълбове на здрави индивиди.
В настоящото изследване учените решиха да преоценят тези проби, използвайки нов метод за анализ на биоинформатиката, за да преоценят генетичните данни, които първоначално са събрали.
Това позволи на екипа да идентифицира специфични видове клетки в рамките на събраните проби. По този начин изследователите установиха, че хората, които са починали от фокално проявено ALS, имат различни видове двигателни неврони в сравнение със здрави индивиди.
Освен това тези разлики са свързани с микроглии и астроцити, два вида специализирани невронни клетки, които не са се появили в проби, събрани от същите области на гръбначния мозък при здрави участници.
„Когато разгледахме данните, беше ясно, че сместа от клетки на пациентите с ALS се различава много от пациентите без невродегенеративно заболяване“, отбелязва д-р Сонг.
Екипът твърди, че тези констатации биха могли в бъдеще да им позволят да разберат по-добре някои от механизмите, лежащи в основата на ALS, и може би да предложат целенасочени терапевтични стратегии.
„Открихме нов и уникален подтип на моторните неврони при тези пациенти, за които никога не е било съобщено. Сега, след като идентифицирахме нови подтипове на моторните неврони и микроглията, присъстващи при пациенти с ALS, можем да започнем допълнително да изучаваме техните роли в допринасянето за прогресията на заболяването. "
Д-р Фей Сонг